Dieci bambini hanno riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica per distrofie retiniche ereditarie, effettuata all’Azienda ospedaliera dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli. Il trattamento, approvato e rimborsato in Italia, affronta una rara forma di patologia legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e ha visto il suo esordio circa 15 anni fa.
Il successo dei trattamenti rende Napoli un punto di riferimento nazionale per il trattamento di malattie rare della retina e, sottolinea l’ateneo, mostra l’efficacia della collaborazione tra pubblico e privato nel garantire l’accesso alle terapie più innovative a pazienti che fino a poco tempo fa non avevano possibilità di cura.
I dieci pazienti trattati – spiega Francesca Simonelli, professoressa ordinaria di Oftalmologia e direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli – “oggi possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto di allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità hanno un profondo valore scientifico e clinico. E testimoniano inoltre che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente”.
